2012年，Vertex Pharmaceuticals（VRTX）取得核准，推出全球首款針對囊狀纖維化（CF）根本病因的治療藥物，這是一種會損害患者肺部與胰臟的罕見疾病。自此以來，這家生技公司陸續推出多款新藥，成為該領域無可爭議的領導者，並在股市中繳出亮眼的報酬表現。
然而，Vertex Pharmaceuticals正邁入一個全新時代，旗下核准產品組合更加多元化。近期的一連串進展，更可望讓該公司在中期內於荷爾蒙疾病市場創造可觀的銷售成績。以下是投資人必須掌握的關鍵資訊。
史上最大併購案
今年9月，Vertex Pharmaceuticals正式完成對Crinetics Pharmaceuticals的收購案，交易金額約為100億美元，全數以現金支付。這是Vertex成立以來規模最大的一筆併購，過程中也取得多項極具潛力的資產。聚焦於罕見內分泌疾病用藥開發的Crinetics，原先擁有一款已核准上市的產品Palsonify。該藥去年在美國取得核准，適應症為治療肢端肥大症（acromegaly），這是一種因體內生長激素分泌過多，導致患者骨骼與器官異常增大的罕見荷爾蒙疾病。
若未及時治療，肢端肥大症可能危及生命。手術通常是患者的首選治療方式，但Palsonify獲准作為不適合手術或手術效果不佳病患的第一線用藥。其適應症範圍較廣，加上方便的一日一次口服給藥方式（為肢端肥大症領域首款一日一次口服藥），使其極具市場競爭力。
Vertex估計，美國境內約有2萬名肢端肥大症確診患者，美國以外則另有3.5萬人。該公司並指出，僅有40%至50%的患者能在手術後獲得持久的緩解效果，因此仍存在相當大的市場機會，能鎖定那些無法透過手術根治的病患族群。Palsonify並非Vertex透過這樁併購案唯一取得的優質資產。
同步取得罕見荷爾蒙疾病新藥Atumelnant
這家生技巨擘同時繼承了Atumelnant，這是一款針對先天性腎上腺增生（CAH）及庫欣氏症候群（Cushing's syndrome）等罕見荷爾蒙疾病所開發的藥物。其中，Atumelnant正進行CAH的第三期臨床試驗，以及庫欣氏症候群的第二期試驗。
Vertex Pharmaceuticals預估，Palsonify與Atumelnant未來的最高年度銷售額合計可望突破50億美元。值得注意的是，這個數字略低於該公司去年120億美元總營收的一半。然而，近年來Vertex核心CF事業的銷售成長動能已逐步趨緩。與此同時，Palsonify約於一年前才正式上市，而Atumelnant若臨床試驗結果良好，有望在未來幾年內問世。若這兩款藥物能如Vertex預期般取得成功，其荷爾蒙疾病事業可望成為中期內重要的成長動能。
不僅止於CF與荷爾蒙疾病
當然，Vertex的營收成長不會僅仰賴這個新事業。該公司近幾年來已陸續取得多項產品核准，包括針對兩種罕見血液疾病的基因編輯療法Casgevy，以及用於急性疼痛的Journavx。
儘管這些產品目前對營收的貢獻仍相當有限，但隨時間推移，應能逐步發揮效益。此外，Vertex正積極推進其他全新藥品的上市計畫。該公司的povetacicept為一款用於IgA腎病變（一種腎臟疾病）的藥物，最快可望於11月底前取得核准。
Vertex同時擁有多項極具潛力的研發線資產，例如inaxaplin，這是一款針對APOL-1相關腎臟疾病的試驗中新藥等。在這一系列多元化布局之下，Vertex的核心CF事業仍將持續貢獻穩定的營收，至少能延續至2030年代晚期該公司CF主力藥物喪失專利獨占權之前。
綜合來看，Vertex的整體業務前景相當穩健。該公司未來幾年內可望在臨床試驗與法規核准上取得重要進展，進而推動財務表現與股價報酬的雙重走強。這使得Vertex成為長期投資人值得買進的首選醫療股之一。